Concert Pharmaceuticals,Inc,昨天宣布在美國食品和藥物管理局（FDA）最近對Deuruxolitinib臨床數據進行審查后，FDA確定Deuruxolitinib將維持其突破性療法指定。Deuruxolitinib是一種口服Janus激酶（JAK）抑制劑，正在開發用于治療患有中度至重度斑禿的成年患者。
鑒于在2022年6月，禮來的JAK抑制劑Olumiant被批準作為斑禿的首個治療藥物，FDA此前通知Concert，它正在審查先前授予deuruxolitinib的突破性治療指定。應FDA的要求，Concert提交了額外的臨床數據和理由，以支持deuruxolitinib繼續符合指定資格。FDA現已通知Concert，在審查了這些數據后，突破性療法指定標準目前繼續得到滿足。
FDA為治療嚴重或危及生命的疾病的候選藥物授予突破性療法稱號，其中初步臨床證據表明候選藥物可能在臨床顯著終點方面比現有療法有實質性改善?，F有療法的改善是否實質性是一個判斷問題，取決于治療效果的大?。赡馨ㄐЧ某掷m時間）和觀察到的臨床結果的重要性。一般而言，初步臨床證據應顯示出優于現有療法的明顯優勢。
關于Deuruxolitinib(CTP-543)
Deuruxolitinib是一款JAK1和JAK2的口服選擇性抑制劑，它是一種氘代魯索替尼（ruxolitinib）類似物，具有不同的藥代動力學特征。于2018年1月被美國FDA授予快速通道資格。
2020年7月FDA授予deuruxolitinib突破性療法認定，用于治療成年中度至重度斑禿患者，這得到了2期臨床試驗的積極數據的支持。Concert為支持繼續維持deuruxolitinib的突破性治療指定而提交的額外信息包括來自兩項3期臨床試驗的陽性數據。
Concert完成了中度至重度脫發的第3階段評估，發現41.5%的人在服用高劑量后頭皮毛發覆蓋率至少達到80%。Concert還一直在北美和歐洲對deuruxolitinib進行兩項長期擴展研究，同時評估其他適應癥的候選人。
斑禿——全球發病率第二高的脫發癥狀
斑禿（alopecia areata，AA）是一種自身免疫性疾病，是全球發病率第二高的脫發癥狀，終生患病率約為2%，僅次于雄性激素性脫發。據統計，全球大約有1.47億患者斑禿，中國患者也有400萬左右。
斑禿是由于免疫系統攻擊毛囊，導致頭皮和身體上的毛發部分或全部脫落。目前認為斑禿是由遺傳因素與環境因素共同作用所致，病因可能與遺傳因素、非特異性刺激（如感染和局部創傷等）、精神因素等有關，可以合并自身免疫性疾病、過敏性疾病等。
2022年4月THRIVE-AA1試驗達到了主要終點，接受CTP-543治療的患者在24周時頭皮毛發再生有顯著的改善。在8mg和12mg劑量組中，SALT評分達到20及以下（即頭發覆蓋面積大于80%）的患者比例分別為29.6%和41.5%，而安慰劑組中達到這一指標的患者比例僅為0.8%。
這意味著，接受deuruxolitinib治療后近六成患者的80%頭發可再生！此外，deuruxolitinib的耐受性良好，與其在其他II期和III期研究中一致，具有成為“best-in-class”斑禿療法的潛力。
