賽諾菲2023年02月23日宣布，每周一次的血友病治療藥物Altuviiio（Epanesectcog alfa）已獲得FDA批準，用以預防與治療血友病A成人與孩童患者出血。Efanesoctocog alfa是第一種也是唯一一種A型血友病治療藥物。
Altuviiio曾獲FDA的突破性療法認定、快速通道資格與孤兒藥資格。歐盟委員會于2019年6月授予孤兒稱號。歐盟的監管提交將在2023年上半年XTEND-Kids兒科研究的最終數據可用后進行。
FDA的批準主要基于最近發表在《新英格蘭醫學雜志》上的關鍵XTEND-1 3期研究的數據。每周一次的efanesoctocog alfa達到了主要終點，顯著改善了嚴重血友病A患者的出血保護，中位和平均年出血率(ABR)分別為0.00（四分位間距：0.00-1.04）和0.71（95%置信區間：0.52-0.97），達到了具有臨床意義的出血預防的主要終點。
與此前接受的凝血因子VIII預防性治療相比，Altuviiio在預防出血方面亦表現出優效性。此外，此藥物也展現良好的耐受性，沒有在患者體內觀察到凝血因子VIII抑制劑的產生。最常見的治療伴發不良反應（出現在>5%總病患中）包含頭痛、關節疼痛（arthralgia）、跌倒與背痛。
Efanesoctocog alfa在美國適用于常規預防、按需治療和控制出血事件，以及圍手術期出血管理。推薦的每周劑量50 IU/kg旨在用于所有年齡段患者的預防，并且可以根據不同臨床環境的需要給予相同劑量。Efanesoctocog alfa預計將于2023年第二季度開始在美國上市，并將在賽諾菲地區作為ALTUVIIIO™上市。
在血友病A的治療中，雖然輸入的凝血因子VIII在血液中可與血管性血友病因子（von Willebrand factor，vWF）結合形成復合體，進而提高其在血液中的穩定性，但當vWF被降解時，與之結合的凝血因子VIII也同時被降解，因此凝血因子VIII在血液中的半衰期便受vWF蛋白所限制，只有12個小時左右，通?；颊咝枰恐芙邮?-4次凝血因子VIII輸注，這為他們的生活帶來極大的不便。
關于Altuviiio(Epanesectcog alfa)
法國Sobi和Sanofi開發efanesoctocog alfa是一種創新的、在研的重組因子VIII療法，旨在延長對出血的保護作用每周一次對A型血友病患者進行預防性給藥?；趧撔碌腇c融合技術，添加von Willebrand因子區和XTEN多肽以延長循環出血時間。
這是第一個已被證明可以克服von Willebrand因子局限性的研究性VIII因子療法，von Willebrand因子對目前的VIII因子療法施加了半衰期限制。Altuviio是efanesoctocog alfa在美國的預期商品名，但根據當地監管要求，在其他地區可能會有所不同；它以前被稱為BIVV001。
