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      罕見肝病新藥！FDA擴大Livmarli批準范圍到3個月大的Alagille綜合征嬰兒患者
      
                                
      發表者：Magicure 發表日期：2023-03-16 
      
                            
      
                            
      
                                
      
	　　Mirum Pharmaceuticals公司2023年3月14日宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）批準擴大了Livmarli（Maralixibat）口服溶液的適應癥范圍：用于治療3個月大的Alagille綜合征（ALGS）患者的膽汁淤積性瘙癢。
      

      
	
      

      
	　　Alagille綜合征(Alagille Syndrome，ALGS)是一種罕見的遺傳問題，可影響多個器官（例如，心臟、面部、眼睛、腎臟、脊柱），但主要影響肝臟。通常情況下，肝臟會產生并釋放一種叫做膽汁的液體進入小腸。膽汁含有膽汁酸，可以消化和吸收食物中的脂肪。在患有Alagille綜合征的人中，膽汁會滯留并在肝臟中積聚。膽汁積聚會引起劇烈瘙癢等癥狀，也稱為膽汁淤積性瘙癢癥。絕大多數患者在一歲前被診斷患有ALGS。
      

      
	　　Livmarli(maralixibat)是一種回腸膽汁酸轉運蛋白(IBAT)抑制劑。通過阻斷一種叫做IBAT的蛋白質。降低血清膽汁酸，減輕瘙癢帶來的沉重負擔。Livmarli（Maralixibat）也是唯一經FDA批準用于治療與Alagille綜合征相關的膽汁淤積性瘙癢的藥物。在美國治療ALGS患者的膽汁淤積性瘙癢的年齡從一歲及以上的兒童降至三個月及以上。
      

      
	
      

      
	　　一項對1至15歲患者（N=31）的研究證據支持了對年輕患者的有效性，該研究包括18周的開放標簽治療，隨后是4周的安慰劑對照隨機停藥期，以及隨后的26周開放標簽治療期。
      

      
	　　安全性是根據一項開放性、多中心研究（網頁鏈接標識符:NCT04729751）的數據確定的。研究結果顯示，在3個月至小于12個月的患者和大于12個月的患者中，安全性、耐受性和藥代動力學相似。
      

      
	　　Livmarli報告的最常見不良反應包括腹瀉、腹痛、嘔吐、脂溶性維生素缺乏、肝功能異常、消化道出血和骨折。
      

      
	
      

      
	　　Livmarli在歐洲為2個月及以上,該批準是在歐洲人用醫藥產品委員會（CHMP）于2022年9月給予肯定意見之后獲得批準的。Mirum公司也正在其他罕見膽汁淤積性肝?。ò懙篱]鎖）的后期臨床研究中進行評估。
      

      
	　　此前，Livmarli已獲得ALGS和進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）2型的突破性治療稱號，以及ALGS、進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖的孤兒稱號。
      

                            
      
                          
      
                          
      
                            
                        
      
                        
      
                            
        
                                
                                
                                
                                
                            
      
                            
      
                                
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